עמילואידוזיס 16.04.2020

קרפילזומיב לטיפול בחולי עמילואידוזיס של שרשראות קלות

קרפילזומיב נמצא כטיפול יעיל לחולי עמילואידוזיס של שרשראות קלות, הסובלים מנוירופתיה פריפרית ואוטונומית

התרופה בורטזומיב מהווה כבר שנים רבות את הטיפול המקובל בעמילואידוזיס מסוג AL (עמילואידוזיס של שרשראות קלות), אך ישנה התווית נגד לשימוש בה במטופלים עם נוירופתיה משמעותית. לעומת זאת, התרופה קרפילזומיב, שהינה מעכב פרוטאוזום מדור שני, מביאה להיארעות מופחתת של נוירופתיה בהשוואה לבורטזומיב. עם זאת, המידע הקיים בנוגע לשימוש בה בחולי עמילואידוזיס של שרשראות קלות עדיין מועט.

החוקרים מדווחים על עוקבה שביצעו ב-5 חולי עמילואידוזיס של שרשראות קלות, שקיבלו טיפול ישיר עם קרפילזומיב. בתחילת המחקר, לכל המטופלים הייתה נוכחות של נוירופתיה קרדיאלית, פריפרית ואוטונומית.

החוקרים מצאו כי כל הנבדקים השיגו לכל הפחות תגובה המטולוגית חלקית שהינה משביעת רצון. לא נצפתה החמרה בתפקוד הלבבי, או בנוירופתיה הפריפרית או האוטונומית.

החוקרים הגיעו למסקנה כי קרפילזומיב מהווה טיפול ישיר יעיל לחולי עמילואידוזיס של שרשראות קלות, שסובלים גם מנוירופתיה פריפרית ו/או אוטונומית (ללא מעורבות משמעותית של הלב או הכליה).

מקור: 

Manwani, R. et al. (2019). British Journal of Haematology. https://doi.org/10.1111/bjh.16122

נושאים קשורים:  עמילואידוזיס,  בורטזומיב,  קרפילזומיב,  מחקרים
תגובות